تمكنت المملكة من تحقيق إنجاز طبي جديد غير مسبوق عالميًا، بعد أن نجحت مدينة الملك عبدالعزيز الطبية بالشؤون الصحية بوزارة الحرس الوطني في استخدام العلاج الجيني “كاسكيفي” الجينية.
ومن خلال تقنية التعديل الوراثي كرسبر، تمكنت المدينة من علاج مريض يبلغ من العمر 13 عامًا مصابًا بأنيميا البحر الأبيض المتوسط (الثلاسيميا الكبرى).
ويُعتبر هذا الإنجاز الأول من نوعه خارج نطاق التجارب والأبحاث السريرية، حيث كان المريض يعتمد على نقل الدم الدوري كل 3 أسابيع منذ ولادته.
وتمكن المريض من مغادرة المدينة الطبية بعد نجاح زراعة الخلايا الجينية، وتماثله للشفاء.
وتسعى المملكة لاستخدام المزيد من تلك العلاجات الجينية المتقدمة في وقت قريب، لعلاج المرضى المصابين بالأنيميا المنجلية وأنيميا البحر المتوسط، بما يعزز مكانتها في مجال العلاج الجيني عالميًا.
ما هي الثلاسيميا؟
هي حالة وراثية تؤثر على كمية الهيموجلوبين الموجودة في الدم بالسلب، والمسؤولة عن نقل الأكسجين لجميع أنحاء الجسم عن طريق خلايا الدم الحمراء.
ويترتب على نقص تلك المادة معاناة المريض من فقر الدم الشديد، والذي يصاحبه التعب وضيق التنفس والشحوب.
وتم تسمية هذا المرض بأنيميا البحر المتوسط لأنه يؤثر بشكل أساسي على الأشخاص الذين يعيشون في تلك المنطقة، إلى جانب جنوب آسيا وجنوب شرق آسيا والشرق الأوسط.
أعراض الثلاسيميا
في حالة الأشخاص الذين يولدون بمرض الثلاسيميا، يمكن ملاحظة الأعراض بعد عدة أشهر من الولادة.
وفي الحالات الأقل شدة قد تتم ملاحظة الأعراض في مراحل لاحقة من الطفولة أو حتى البلوغ.
وتتمثل الأعراض الرئيسية في خفقان القلب وعدم انتظام ضرباته، والتعبد الشديد وضيق التنفس وفقر الدم.
يعاني المريض أيضًا من تراكم الحديد في الجسم، وذلك نتيجة عمليات نقل الدم المنتظمة المستخدمة لعلاج فقر الدم، ما يترتب عليه مشكلات في القلب والكبد واضطراب الهرمونات.
وقد يعاني بعض الأشخاص أيضًا من تأخر النمو، وضعف العظام وهشاشتها وانخفاض الخصوبة.
تؤثر الثلاسيميا على كمية الهيموجلوبين التي يتم إنتاجها في الدم
لماذا قد يُصاب الشخص بالثلاسيميا؟
قد تحدث الإصابة بأنيميا البحر المتوسط بسبب خلل في الجينات يؤثر على إنتاج الهيموجلبين في الدم، وتكون الوراثة عامل أساسي لولادة طفل مصاب بالمرض.
ويعتبر نقل الدم هو العلاج الرئيسي لمرض الثلاسيميا والتي تعالج فقر الدم، وقد يحتاج إلها المريض في أشد الحالات مرة كل شهر تقريبا.
ويشمل العلاج على استحلاب يعمل على إزالة الحديد من الجسم المتراكم نتيجة نقل الدم.
هذا إلى جانب تناول طعام صحي وممارسة التمارين الرياضية والابتعاد عن التدخين أو شرب الكحول.
ويتمثل العلاج الوحيد الممكن لمرض الثلاسيميا في زراعة الخلايا الجذعية أو نخاع العظم، ولكن لا يتم ذلك في كثير من الأحيان بسبب المخاطر التي تنطوي عليها.
